小核酸药物：中国药企的第三次“逆袭”机会

• 发布时间：2026-02-21 16:21:00文章来源：网络13520   会员投稿

十年前，中国生物医药行业还在为“仿制药大国”的标签所困。如今，一场由小核酸药物引发的变革正在...

十年前，中国生物医药行业还在为“仿制药大国”的标签所困。如今，一场由小核酸药物引发的变革正在悄然改写这一格局。

2025年的数据给出了明确信号：全球小核酸药物市场规模已达约73亿美元，而中国企业研发的siRNA小核酸管线数量已跃居全球首位。在中国贡献的4款已上市小核酸药物之外，本土企业的在研管线占比已超30%——这组数字背后，是中国从“跟跑”到“并跑”的真实注脚。

一、从罕见病到慢病：小核酸药物的“第二增长曲线”

小核酸药物的故事最初是罕见的。全球已获批的20余款产品中，过半集中在脊髓性肌萎缩症、杜氏肌营养不良、转甲状腺素蛋白淀粉样变等遗传病领域。但改变正在发生。诺华的Leqvio以半年一次的给药频率和2024年7.54亿美元的销售额，验证了小核酸药物进入慢病赛道的商业逻辑——2025年上半年其销售额同比猛增66%。

中国的在研管线精准捕捉了这一趋势。据行业统计，国内小核酸在研管线的适应症分布中，肿瘤、肝病、心血管疾病和代谢类疾病位居前列，与全球管线所涉领域高度一致。其中，肿瘤适应症的在研管线占比为25%，肝病相关管线约占20%。适应症的拓宽意味着市场容量的指数级增长。东吴证券预计，中国RNAi疗法市场规模将从2022年的约400万美元，一路飙升至2030年的约30亿美元，八年时间实现近千倍增长。

二、2025年：临床试验的“密集推进年”

翻开2025年的临床试验日历，几乎每个月都有重量级进展。年初，维亚臻的普乐司兰钠注射液被纳入优先审评审批程序，成为国内首个针对家族性乳糜微粒血症综合征的突破性疗法。随后，圣因生物靶向补体C3的SGB-9768启动Ⅱ期临床试验，瑞博生物与齐鲁制药合作的PCSK9靶向药物RBD7022完成Ⅱ期临床入组。

最受关注的当属心血管领域的密集突破。国内心血管领域小核酸药物管线已达24个，全部为siRNA，适应症集中在高血脂和高血压两大方向。悦康药业的超长效降压药YKYY029在2025年7月相继获得中美两国IND批准；成都先衍生物的LDR2402注射液进入2期临床，成为国内首个进入该阶段的siRNA类降压药物，单次注射效果可持续6个月以上。乙肝领域的进展同样亮眼——东阳光药的HECN30227于8月递交临床试验申请，时安生物的SA1211于10月获批临床，成为全球首个双靶点siRNA药物。

三、BD出海：中国小核酸的“价值锚点”

如果说临床试验进展展示了中国小核酸的技术能力，那么BD出海则为其标定了国际市场的价格。

2025年9月，舶望制药与诺华达成新战略合作协议，共同开发多项心血管产品。此前，舶望已与诺华达成超40亿美元的合作订单，成为中国小核酸领域BD出海的标志性事件。据不完全统计，中国药企在小核酸领域已斩获超60亿美元的大额合作协议。华熙生物等产业资本对圣诺医药肿瘤管线的兴趣，则反映出国内产业资本对小核酸赛道价值的认同。

四、政策与生态：加速跑的“助推器”

小核酸药物在中国的加速跑，离不开政策端的持续加码。2025年，深圳出台《全链条支持医药和医疗器械发展若干措施》，对完成临床试验并实现海内外上市的1类创新药，给予最高3000万元资金奖励。北京则加快建设核酸药物合同研发生产组织平台，从产业化端为行业提供支撑。国家药监局于2025年9月发布《化学合成寡核苷酸药物（创新药）药学研究技术指导原则（征求意见稿）》，标志着中国对小核酸药物的监管体系迈入标准化新阶段。

从“小分子”到“大分子”再到“核酸”，中国医药产业正在经历第三次技术跃迁。这一次，起跑线不再遥远。

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