随着国内首个且目前唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤的一类创新药贝捷迈#174;(盐酸...
随着国内首个且目前唯一获批用于系统性治疗罕见病腱鞘巨细胞瘤的一类创新药贝捷迈#174;(盐酸匹米替尼胶囊)正式进入临床应用，TGCT患者获得手术之外的系统性治疗新选择。
首方落地，TGCT治疗迈入新阶段
TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，主要发生于关节、腱鞘或滑膜组织。2026年3月26日，贝捷迈#174;由北京积水潭医院率先开出全球首例处方，随后在中山大学附属第一医院、北京大学第三医院、宁波市第六医院等多地开出首批处方。
“过去，TGCT临床治疗选择有限，尤其是肿瘤复发或无法手术切除的患者长期面临治疗困境。” 北京积水潭医院牛晓辉教授表示，肿瘤反复复发或因病灶位置、范围而无法手术切除的患者亟需安全、有效的系统性药物治疗方案。
他进一步指出，贝捷迈#174;的临床落地填补了这一空白，有望使TGCT从依赖反复手术的难治性疾病，逐步转变为可以通过口服靶向药实现规范化、全程化管理的慢性疾病。
作为国内首个且目前唯一获批用于治疗TGCT的一类创新药物，贝捷迈#174;于2025年12月获国家药品监督管理局批准，用于手术切除可能会导致功能受限或出现较严重并发症的症状性TGCT成年患者，为患者提供了疗效确切且耐受性良好的系统性治疗选择。
值得注意的是，在默克全球布局中，贝捷迈#174;是首款率先在中国申报、获批的创新药物，也是首个源自中国、进而惠及全球的外部创新成果。从递交到获批仅用时约6.5个月，彰显中国医药创新生态的成熟与“中国速度”。
默克中国医药健康业务董事总经理穆安德表示，”我们很欣慰看到贝捷迈#174;在中国多家医院投入临床应用，真正造福患者。”
共筑健康中国，多方合力为罕见病“破冰”
当前，全球已知罕见病超过7000种，受影响的患者约3.5亿人。但由于单病种患者基数小、研发成本高、基础数据匮乏等多重因素，约95%的罕见病仍缺乏有效治疗手段，许多患者长期处于“无药可医”的困境。
为应对这一挑战，我国持续完善罕见病政策体系，加快诊疗规范建设，并通过审评审批提速、医保准入支持等方式，激励创新药研发供给，不断提升罕见病诊疗与保障能力。
医药企业正持续加大在罕见病领域的投入和布局。目前，默克将罕见肿瘤作为核心发力点之一。产品层面，默克通过收购美国生物技术公司SpringWorks等举措，持续拓展罕见肿瘤产品管线，致力于在未来覆盖更多适应症。生态层面，默克积极与本土创新力量开展合作，在药物研发、准入、支付及患者管理全链条构建开放协同的合作体系。
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