2026年2月28日是第19个国际罕见病日，今年的主题延续对罕见病群体的关注，呼吁全社会增强...
2026年2月28日是第19个国际罕见病日，今年的主题延续对罕见病群体的关注，呼吁全社会增强对这一领域的认知与重视。罕见病因患病率极低，又被称作“孤儿病”，全球已知罕见病超过7000种，我国罕见病患者总数约2000万，每年新增罕见病患儿超过20万。治疗手段有限、药物可及性低，仍是这一群体面临的主要挑战。
近年来，在国家政策推动下，我国罕见病药物研发和审评审批进程明显加快。作为医药创新领域的领军企业之一，恒瑞医药持续投入罕见病治疗药物的研发，目前已有多个产品在相关领域进入临床后期阶段。
在中国第一批罕见病目录中，恒瑞医药在阵发性睡眠性血红蛋白尿、纯合子家族性高胆固醇血症、特发性肺纤维化、特发性心肌病等领域积极推进相关产品研究。2026年2月24日，公司自主研发的ANGPTL3全人源单克隆抗体用于治疗成人和12岁以上未成年人HoFH患者的适应症上市申请获国家药监局受理，并被纳入优先审评程序，有望为这一罕见病带来新的治疗选择。
在中国第二批罕见病目录中，恒瑞医药围绕移植物抗宿主病、胃肠胰神经内分泌瘤、骨肉瘤、胶质母细胞瘤等疾病领域持续拓展研发布局。同时，公司也在欧洲罕见病目录中的外周T细胞淋巴瘤、骨髓瘤、滤泡性淋巴瘤、唾液腺癌、膜性肾病、坏疽性脓皮病、嗜酸性肉芽肿性多血管炎等多个领域开展临床研究。
在全球化布局方面，恒瑞医药已有5款创新药获得美国FDA孤儿药认定。2025年8月，公司HER2 ADC联合抗PD-L1单抗和化疗用于胃癌或胃食管结合部腺癌的适应症获得FDA孤儿药资格认定。此前，公司BTK抑制剂用于视神经脊髓炎谱系疾病、新一代TPO-RA药物用于化疗所致血小板减少症、PD-1抑制剂用于肝细胞癌一线治疗均已获得FDA孤儿药认定。
未来，恒瑞医药将继续推进罕见病领域的新药研发，提升罕见病用药可及性，与全社会一道，为罕见病患者点亮生命希望。
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